Jedynym zarejestrowanym lekiem z tej grupy jest wenetoklaks. Jego podanie zwiększa ilość komórek nowotworowych podlegających apoptozie, czyli unicestwieniu w mechanizmie zaprogramowanej śmierci. Tylko tyle i aż tyle.
Reakcja może być tak nasilona, że rozpoczynając leczenie, musimy się liczyć z tzw. zespołem lizy guza: zespołem objawów związanych z nagłym rozpadem dużej liczby komórek nowotworowych. Wymaga to stopniowego zwiększania dawki wenetoklaksu, nawadniania pacjenta, stosowania allopurinolu i skrupulatnego monitorowania, a w części przypadków wręcz hospitalizacji chorego. To jeden z niewielu leków, który pozwala na osiągnięcie tak głębokich remisji, że umożliwia chorym z przewlekłą białaczką limfatyczną na terapię ograniczoną w czasie.
Wenetoklaks jest w Polsce popularnym lekiem. Jest to konsekwencją jego stosunkowo wczesnej refundacji w ramach programu lekowego NFZ, jeszcze zanim były dostępne wcześniej zarejestrowane iBTK.
1. Wenetoklaks wiąże się z białkiem BCL-2, zajmując miejsce wiązania dla białek proapoptotycznych (BIM, BAX, BAK), doprowadzając do ich uwolnienia.
2. Uwolnione białka formują pory w błonie mitochondrialnej, uruchamiając w ten sposób kaskadę apoptozy.
3. Uwolniony z mitochondriów cytochrom C aktywuje specyficzne proteazy (kaspazy), które katalizują dergradację struktur wewnątrzkomórkowych i w ten sposób indukują śmierć (apoptozę) komórki nowotworowej.
